Pe 24 septembrie 2025 au fost publicate rezultatele unui studiu clinic care arată pentru prima dată că o terapie genică experimentală poate încetini progresia bolii Huntington. Studiul, desfăşurat pe aproximativ trei ani şi condus în fazele iniţiale de o echipă din Marea Britanie în colaborare cu cercetători din două alte ţări, raportează o reducere a ritmului de agravare a bolii de până la 75% la pacienţii trataţi comparativ cu grupul de control. Cercetătorii descriu rezultatele ca o premieră în tratamentul acestei afecţiuni genetice severe, subliniind că terapia nu vindecă boala, dar încetineşte semnificativ declinul motor şi cognitiv. Echipa afirmă că datele provin dintr-un studiu clinic monitorizat pe parcursul a trei ani, cu evaluări clinice şi biomarkeri specifici bolii Huntington. Concluziile autorilor includ apeluri la continuarea cercetării prin trialuri mai ample pentru a confirma eficacitatea şi siguranţa pe termen lung şi pentru a stabili criteriile de acces la terapie. Comunicatul studiu menţionează rolul central al echipei britanice în coordonare şi aportul colaboratorilor internaţionali, precum şi importanţa acestei descoperiri pentru mii de persoane afectate de boală la nivel mondial.